対象疾患は一言で言えば、カルニチン欠乏症ですが、保険診療ではもっと細かく決められていて、腎臓病におけるカルニチン欠乏症も使用可能疾患にあげられていますが、血中のカルニチン濃度を測定して欠乏を証明しないといけません。