急性前骨髄球性白血病では（これに限らず急性白血病すべてに当てはまりますが）、造血幹細胞からの分化ができなくなることで未熟な白血病細胞が大量に増殖する病態を呈していました。

分化ができなくなる理由は、PML-RARαという分化を導く酵素の働きを阻害する物質が急性前骨髄球性白血病では発現しているからであり、この物質をさらに阻害してやることでPML-RARαの機能を正常にし、前骨髄球以降に分化を進め、病状を回復させます。