急性骨髄性白血病（AML）の原因は不明ですが、研究では、放射線や抗がん剤などの化学物質が原因と考えられる症例もあります。まれに先天性遺伝子異常に関連した小児白血病もみられますが、白血病は遺伝性の疾患ではなく、したがって親から子に伝わることはありません。