通常よりも強力な化学療法や放射線照射を行い、骨髄中の白血病細胞や造血幹細胞を死滅させた後に、正常な造血幹細胞を移植して骨髄の造血機能を回復させる治療法です。現在のところ、治癒の可能性がある唯一の方法です。ただし、造血幹細胞の提供者（ドナー）が必要で、移植した造血幹細胞に対する拒絶反応を抑えなければなりません。